海曲泊帕用于化疗为主的抗肿瘤治疗所致血小板减少症上市申请获受理

近日,恒瑞医药收到国家药品监督管理局下发的《受理通知书》,公司自主研发的1类新药海曲泊帕乙醇胺片的药品上市许可申请获国家药监局受理,适应症为:化疗为主的抗肿瘤治疗所致血小板减少症成人患者。

此次申报上市,是基于一项在化疗为主的抗肿瘤治疗所致血小板减少症患者中评价海曲泊帕乙醇胺片有效性和安全性的多中心、随机、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期临床研究(SHR8735-301)。2025年5月,该研究达到了方案预设的主要研究终点。该研究由哈尔滨市第一医院马军教授和中国药科大学附属南京天印山医院秦叔逵教授担任主要研究者,共有43家国内中心参与本研究。研究共入组213例化疗为主的抗肿瘤治疗所致血小板减少症成人患者。研究结果表明,试验组在主要疗效终点上显著优于对照组,且安全性和耐受性良好,可为患者提供了更多治疗选择。

抗肿瘤治疗所致血小板减少症是指抗肿瘤治疗过程中产生的骨髓抑制作用,导致血小板生成减少及破坏增加,外周血中血小板计数降低,为一种常见的肿瘤治疗并发症。其发生率与所使用的治疗药物、治疗剂量、是否联合用药、治疗周期以及患者的个体差异有关。抗肿瘤治疗所致血小板减少症的危害包括增加患者自发性出血风险及血小板输注需求,并可导致抗肿瘤药物给药剂量下调和(或)给药间隔延长,治疗相对剂量强度下降,从而削弱抗肿瘤疗效,对患者的远期临床结局产生不利影响。

抗肿瘤治疗所致血小板减少症在国内的主要治疗手段包括输注血小板和使用第一代促血小板生长因子。外源性输注的血小板可及性差、维持期短、反复使用后易导致无效输注,同时可能增加血液传播感染性疾病的感染风险;第一代促血小板生长因子的使用则需在有相关资质的医疗机构内进行,同时由于安全性风险的因素,在美国及欧盟地区已停止了相关临床开发及使用。因此,目前抗肿瘤治疗所致血小板减少症治疗领域仍有巨大未被满足的临床需求,亟需一种能够替代血小板输注、长期安全方便使用且具有稳定疗效的全程管理药物。

海曲泊帕乙醇胺片是恒瑞医药自主研发的一种口服非肽类血小板生成素受体激动剂,通过激活血小板生成素受体介导的STAT和MAPK信号转导通路,促进血小板生成。海曲泊帕乙醇胺片已在免疫性血小板减少症、再生障碍性贫血、化疗所致血小板减少症、有创性操作或手术的慢性肝病伴血小板减少症患者中开展临床研究,以评估在不同血液系统疾病中的作用。海曲泊帕乙醇胺片已获批上市两个适应症,分别为:2021年6月获得国家药监局批准用于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的慢性原发免疫性血小板减少症成人患者的治疗,以及用于对免疫抑制治疗疗效不佳的重型再生障碍性贫血成人患者的治疗。海曲泊帕乙醇胺片用于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的原发免疫性血小板减少症(ITP)成人及≥6岁的儿童患者的一项新适应症上市许可申请近日获得国家药监局受理。此外,海曲泊帕乙醇胺片用于恶性肿瘤化疗所致血小板减少症适应症已获美国FDA孤儿药资格认定。