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再生医学:开启突破性创新疗法的新思路|华兴医疗观点

发表时间:2022-11-25 10:18:52 互联网 

  导语:十四五重点规划之再生医学是全球都在关注和布局的创新疗法的前沿方向。随着干细胞、基因编辑和递送、核酸药物等技术的交叉革新,“医疗”的定义和兼容正在不断拓展,再生医学有望为下一代创新药输出新思路和新希望。在国家政策的大力支持下,中国再生医学将走出怎样的发展路径?工业化放大与成本优化路径如何关联?成药性的历史性拐点是否即将到来?

  我们整理了“第十届华兴资本医疗与生命科技领袖峰会—再生医学圆桌论坛”实录内容,希望这些宝贵而精彩的思想火花,传递给更多关注医疗与生命科技行业发展的读者。更多峰会精彩内容,敬请期待。

  论坛嘉宾

  陈功|神曦集团创始人兼首席科学顾问

  何奇志|科镁联生物首席执行官

  王立群|星奕昂生物创始人兼首席执行官

  王文元|河络新图创始人

  魏君|睿健医药创始人兼首席执行官

  主持人

  蔡大庆|夏尔巴投资创始管理合伙人

再生医学:开启突破性创新疗法的新思路|华兴医疗观点

  创业初衷:再生医学发展正当时

  蔡大庆:谢谢华兴的邀请,华兴办这个会非常专业,五位嘉宾都是行业内的大咖。在我的概念里大部分人在做CGT的东西,放在再生医学这个大板块里面还是非常好的。

  前两天我跟朋友聊,认为再有20年,每一个人都养着几头小猪,不光是为了吃肉,这里面各种病毒、各种免疫原性基因都敲掉了,需要角膜、肾都能直接拿来,这会是再生医学未来的里程碑,当然还有其他的技术路径。按照今天的主题,在中国再生医学领域的科学突破和政策支持下,请各位谈谈切入再生医学赛道的初衷,以及临床发展路径是怎样的?请陈老师开始。

  陈功:我直接切入主题,接着蔡总刚刚讲的,每一个人要养几头小猪,从我们的角度来讲我觉得大可不必,干吗要养几个小猪呢?缺了脑细胞用猪脑细胞来置换,缺了角膜要用猪的角膜置换吗?我觉得可能不需要养猪。为什么呢?因为我们人的大脑里有可分裂的细胞,人的肝脏里有可以分裂的细胞,人的眼睛里也有细胞可以分裂。所以,如果用我们人体内可以分裂的细胞进行自体置换岂不是更好?我们神曦集团做的是利用大脑里的胶质细胞,通过转录因子表达,原位直接再生人体需要的细胞。进一步地,我们的脊髓、眼和全身其他的器官,都可以利用可分裂的细胞进行原位再生。

  准确地说,在大脑里面,当神经元死亡了,比如脑中风、老年痴呆症、帕金森病等等,我们就用神经转录因子把可以分裂的星形胶质细胞直接原位转化为神经元,再生新的神经元来治疗各种各样的神经疾病。这样的技术叫做转分化技术,这个转分化技术跟大家熟悉的iPSC属于同一大类技术,就是通过转录因子,比如Yamanaka四个转录因子,就可以把皮肤细胞变成多能干细胞。我们稍微比别人又向前跨了一大步,我们不是在体外的培养皿里做转分化,我们是直接在人脑里做原位转分化。

  何奇志:陈总说的在大脑,轮到我说说肝了。大家知道肝是身体里非常特别的器官,把肝切除三分之二还能再长出来,长到原来一模一样大小就不会再长了。所以肝的再生能力,不是靠stem cell来做的,因为速度是不够的,肝的再生有regenerative ability。肝里面承载着人体非常重要的功能就是解毒,它的代价就是肝细胞的死亡。所以我们每天都有大量肝细胞死亡,你一定要给肝细胞予以非常强的再生能力,但是这个再生能力不是我们持续拥有的。大家提到再生医学常常想到器官的再生或者细胞再生,而我们用的方法是比较特别的,我们是通过小核酸来解决这个问题。小核酸怎么解决肝的问题呢?在人体进化的过程中,这个细胞不需要了我就把它消除掉,这是因为在肝细胞里面激活了部分基因,肝细胞在衰老的过程中也不断有program designed activation,所以我们是通过小核酸来抑制这些基因。

  所以,我们的方法跟大家有点不太一样,但是对于肝这个器官来说是非常特别的。

  王立群:前面两位的介绍我觉得特别好,刚才说我们有不同分化功能的细胞,我们怎么再生。我这边做的特点可能还要进一步,我们不是想再生一个天然已经有的功能性细胞,我们想工程化一个细胞,拿它作为一个药物,其实已经超出了再生的概念,更多的是合成生物学的概念,我们希望达到一个功能能够让我们干预一种疾病。具体我们做的就是用iPSC多能干细胞,经过工程化制造出一种对肿瘤有特殊杀伤力功能的NK细胞。所以我们是合成新细胞,增强免疫体系杀伤肿瘤。

  王文元:我要介绍一下我为什么介入iPSC再生医学的领域,这是我对再生医学这个领域非常深刻的思考。2005年我从麻省理工回国的时候考虑一个问题,再生医学最终的目的,或者将来的再生医学是什么样的?我的设想是将来再生医学最终目的就是器官再造、组织再生。

  我们从这个终点往前推,什么样的起点是比较合适的?这是2015年我回国以后从iPSC技术平台开始做的原因。逻辑很简单,如果你想做器官,你要做再生,首先要把细胞做好,从细胞的角度来看,iPSC是一个非常好的种子细胞,因为可以避开很多问题。现在我们河络新图基于iPSC的血小板和红细胞等血液细胞再生,也是我们经过仔细思考选择的产业方向,基于广泛的应用场景,临床需求和市场前景,另外从其他的角度来讲也是路径非常清晰的产业化方向。这是我们切入这个赛道的原因。

  魏君:我今天坐了很好的位置,可以跟陈功教授来个首尾呼应。我们跟陈教授有一个共同的平台,都是对细胞进行转录的调控,从而让细胞变成我们想要的样子,只不过陈教授是在体内实现原位转分化,而我们借助了iPSC的平台。

  我是学发育生物学的,在2006年开始接触到iPSC,利用iPSC作为研究平台,我自己的主业一直专注于在早期发育生物学中如何利用化学小分子进行转录调控,从而让干细胞变成各种不同的细胞类型。

  接下来说一下我为什么切入这个领域,首先要创业一定会选择自己最熟悉的方向,iPSC我做了很多年,对它比较了解。如何改造iPSC,如何把iPSC变成有用的类型,我也有自己比较独特的化学诱导核心技术。基于这两点我选择了对我来说最容易的化学诱导的方式来制备通用型细胞药物。

  为什么选择神经领域?这是平衡了风险和市场的选择。作为一个小的biotech企业,要能够快速在市场上有立足之地,一定要承担一定的风险,我们承担的风险就是选择CNS领域。这个领域相对来说比较冷门,但是根据团队的积累,对我们来说也意味着更大的机会和突破。进入这个领域实实在在做企业,团队经验也非常重要。所以我们进入这个领域不仅仅是技术的积累,更重要的是创始团队在各自的领域里面都已经有了一定的积累。这是我进入这个领域的原因。

  全球化路径:科学突破引领产业发展

  蔡大庆:谢谢魏总。我刚才抛的问题大家说得非常好,很多病的初期,或者是开始用到器官移植等等这样的一些再生医学方式之前,就有用各种手段来把这些事情解决完,下面一个问题跟现在国内的情况特别紧密的事情,在突破先进性这个问题上,几位在各自的领域里面与现在国际最领先的水平相比是处在什么样的阶段?

  魏君:我先说一下我们的适应症。我们做的适应症是帕金森,大家知道目前在帕金森的领域里只有两类已经在临床上进行了多年验证的方法。第一种就是对患者提供左旋多巴化合物或者类似的药物,还有一种是进行物理治疗。但是这两种方法都不能解决帕金森的核心问题,我们回到了帕金森的起因,核心问题就是我们脑部里面特定神经元的缺失怎么办?

  这里首先阐明睿健并不是世界上第一个把细胞替换疗法推到临床的企业,2017年日本的京都大学就已经开始了细胞替换疗法IIT实验。2021年1月拜尔旗下的BlueRock也申请了细胞替换疗法的IND,但是我们跟他们相比用了自己非常独特的化学诱导技术,目前从拿到的数据来看我们可以获得比国际竞争对手更纯的细胞药物的纯度,而且在动物实验上,我们更为谨慎的选择了食蟹猴和大鼠两种模型评价有效性和安全性,跟国际上走得比我们快的机构进行数据头碰头比较,我们平均起效时间比他们提前了两个月。

  还有一点非常重要的是我们采取的是独特全化学诱导的方式,所以我们成本控制上做得非常好。在产品设计上我们是站在更广的维度进行成本整体设计。所以我们药物最终拿下来的成本相对来说低很多。

  美国Aspen提供治疗服务,对患者进行治疗平均价格是100万美金/例,我希望我们的药物可以让更多的患者用得起。这是我们自己在纯度、疗效、安全性以及成本上全局性的优势。

  王文元:我讲一下我们在iPSC体外诱导工业化的血小板和红细胞产品管线的情况。我们目前做的是iPSC在体外生产人工的血小板或者红细胞,我们最终的目的是在体外重塑血液系统。从这个产业方向考虑,国际上都在经历从0到1的过程。从血小板这个管线来讲,走得最快的是日本的一家企业,已经完成了两例人体临床试验,美国有一家企业也在临床前开发阶段,和我们基本同步。河络新图经过两到三年的技术研发,目前在体外生产血小板的效率上优于日本企业,我们也在尽快把产品管线往临床推进。基于中国、美国、日本不同的情况来看,我们的产品管线可能在中国有更大的临床需求和市场前景,我们自己产业化的方向,一开始就冲着怎么做成off-the-shelf这个产品方向去做的。我们的目的非常清晰,从生物研发到管线优化都在做,目标是在体外血小板产业化方向上做成全球领先的企业。

  王立群:我们要明确现在的状况,直到去年中国才真正有第一个细胞治疗产品,国外,以美国来说,也仅是在四年前,我们在细胞治疗方面也就仅仅落后美国四年,相对很多其他的创新药,这可能是差距最小的种类了。

  目前,美国和中国批准的都还是自体细胞,我们用干细胞来衍生NK细胞是要产生通用型的产品。这也是这两个领域无论是美国、还是中国正在努力改变的,因为我们知道如果是定制式自体细胞治疗还有很多局限性,价格也很高昂。跟国外的差距,我们在自体上比国外晚了四年,异体我们要追赶上去,我们差不多在同一条起跑线上,这也是我们想要做的,能够量产化的,能够通用的,还能够治疗实体瘤的免疫细胞产品,来为患者造福。

  何奇志:我们的技术是领先于世界所有其他的同领域的公司,或者在同一条起跑线上。为什么这么说?肝再生的研究,我们的科学创始人Torsten教授是十年之前就已经用in vivo平台找到过novel的基因,当时是一个很小pool里面的screening,而且这个基因现在已经上了临床,有big pharma 已经进入二期了,现在我们的技术是在更大的基因库里,用同样的技术找到更加好的在肝里的类似于PD-1广泛效果的基因,来沉默它,所以在技术的角度我们分两个部分,一个是生物的,一个是化学的平台。化学平台小核酸技术已经很成熟了,国际上一些公司都在我们之前。但是我们独特的地方是我们怎么跟他产生差异化呢?就在我们biology insight 上,我们通过biology的first-in-class的novel平台和靶点,我们利用肝的再生把基因给沉默掉。

  所以我们现在看到的是big pharma 都主动地来接触我们,我们科学创始人被他们邀请去讲课,他们就马上要求合作。

  今年年初一二月份的时候,Alnylam和诺华签了一个discovery stage collaboration agreement,用肝再生来解决终末期和fibrosis的问题,这是一个discovery stage,我们的novel靶点都已经经过了所有in vitro、in vivo的验证,包括3个动物模型,我可以理解为什么big pharma都在找我们。所以我相信,只要继续的努力,我们希望能够保持在国际上领先的优势。

  陈功:我们是国际上最早通过神经转录因子NeuroD1在大脑实现原位神经再生的,现在应该是在整个领域很有名了。NeuroD1可以把阿尔兹海默症模型小鼠里的应激性星形胶质细胞原位转化为功能性神经元,这项工作被Cell Stem Cell评为“2014年度最佳论文”。2016年Shinya Yamanaka在京都大学举办十年iPSC讨论会的时候请我讲了大脑原位神经再生的工作,我是讨论会中唯一没有说任何iPSC的教授。

  在美国做了18年教授以后,我把原位神经再生技术带到了中国,我们的NeuroD1在成年哺乳动物的大脑里,其实不光是大脑,更准确地说是个体,把胶质细胞原位转化为神经元,获得了全世界第一个专利,大家可以搜一搜。我们现在已经有160多项专利申请,45项授权专利,所以我们神曦集团目前有全世界最领先的原位神经再生技术,我们希望在接下来的一两年里能够成为世界上第一个把原位神经再生技术带上临床治疗疾病的公司。

  这里我也顺便吐一下槽,我虽然把最先进的技术带回了中国,但经常遇到一个困难的问题,投资人说“陈教授,请问在欧美有没有哪一家对标的公司比你做得更好”?没有,据我所知没有。我们确实是最先进的,可人家就是不相信你。不相信也没关系,我们要拿出实际的东西来。

  差异化发展:工业化和成本优势

  蔡大庆:谢谢陈老师,陈老师说的问题我们也深有体会。有一些投资人同行第一个就是问你对标的公司是什么,在国外的VC早期投资就是看你的科学和数据,而不是上会的时候一定说对标公司怎么样,估值到了什么地步。如果投出来的东西是跟在人家背后的,再往下五年、十年,在国际上站不住脚的,一定还是投自己扎扎实实依据于科学的数据。中国的创新药和创新药投资迟早要走到创新,不然总是对标别人,这没有意思,也不利于国家创新的发展。说到这个问题几位在自己的领域里都有很强的创新性,我们稍微拓开一点为大家准备的问题。我们自己来想,再往后,中国的环境在工业化和成本这些方面,会有一些自己的路吗?会有什么样的优势?我想一定是有的。王总您是经历过两套系统的探索,国内国外的,你怎么看这个问题?

  王立群:我觉得首先是刚才说的,细胞治疗产业化哪怕全球也还是在起步阶段,我们今天很难做一个定论,给三年、五年的时间,根据细胞治疗商业化的成熟情况再下结论,现在很难估量,但是有一点知道的,刚才说的细胞治疗包括基因治疗都是非常昂贵的。

  这种情况下怎样通过创新降低我们的成本,能让患者可及,我相信永远是我们这一行人的重要课题。光想着创新,做出来东西很好,但是没人用得起那也不行。

  所以我认为这里面有多方面可以考虑:

  第一,我们国内对于整个细胞治疗作为一个产业链重视程度还不够,我们还有很多可能做基础或者转化、研究,但是把它作为一个产品,很早就开始考虑生产工艺和成本,这个可能相对还少。

  第二,上下游产业链企业的成熟度还不够,所以造成了很多物料和设备都要到国外进口。如果大家都重视,在这个行业我们有非常丰富的上下游企业一起推动的话,我相信我们能够把产品开发好,能够把成本降下来,让患者用得起。

  蔡大庆:相对来说,你觉得在未来五年能得到较大的缓解是哪几方面?

  王立群:真正能驱动很明显成本降下来的一定不是物料的国产化,这个改变的影响不大,尤其是国内人力成本也上去了,生产成本也上去了,国产化的物料跟国外的一样,还要经过监管的认可成GMP级别,它成本也上去了。真正要想从本质上降低我们的成本还是要技术创新。

  举一个例子,刚才说到我们批准的免疫细胞治疗是自体的,自体意味着一个病人一个批次生产,只能治疗他/她自己一个人。我们可以想象一堆人从一开始研发、到生产、质控、物流、治疗,这么多人围着一个病人转,你可以想象价格有多高,但是想要降下来必须是技术创新,我们要做通用。你可以想象,回归到生物制品,我们抗体药怎么生产,就是做好三级细胞库,拿一管出来就能制备一大批抗体,通用型的细胞药物也应该达到这一步,这个时候成本就是几个数量级的降,这才是真正降低成本、降低价格的方法。

  蔡大庆:我非常赞同,当年的HER-2一年疗程都是二十几万人民币,十几年来,都是随着技术的创新不断有新的players进入,新的技术环节改善,把成本一点点降下来。我们希望新的再生医学CGT这些也会逐步地看到进展。

  魏君:我说一下我们在创业过程中的例子。在我们决定要做帕金森的时候首先跟患者朋友以及医生朋友经过深入的探讨,探讨了产品接受度和价格的话题:如果有这样一种细胞治疗的药物走到市场上可以治疗帕金森,你们能够接受的最高价格大概是多少?他们当时给了我一个非常惊喜的价格,他们可以接受的价格只比化药累计加起来的价格稍微多一点。

  我们立项的时候把患者的可及性作为非常重要的指标,这也是后来我们坚决采取自己全化学诱导方式的主要原因。因为用全化学诱导,只需要用一定的化学诱导剂添加到基础培养基里,我们就能实现细胞的快速转化,同时在这个基础之上快速实现规模化量产,这种情况下才有可能把成本降到最低。

  从另外一个角度来说,CGT领域里面细胞治疗药物如果能够真正实现商业上的成功,成本和利润之间的比例一定要非常关注。

  所以我非常赞同各位老师的看法,咱们的创新一定要有的放矢,能够解决无论是患者,医生、还是市场上存在的关键问题,这种创新才是真正能够推动药物往前走的核心的创新力。

  蔡大庆:谢谢魏总,再生医学和CGT整个领域我们看到很多人在用自动化等各种各样的方式。自动化是其中一个很重要的环节吗?各位有哪些具体环节走到了自动化阶段的?

  王立群:确实我们可以想象,如果能够自动化生产肯定可以降成本,效率会提高。但是现在我们还在早期产品开发的过程当中,就像我说的,通用的还没有一个产品全球批出来的情况下,它的工艺可能还在不断地变化,而且也是挺复杂的。因为细胞是活的细胞,活细胞做药,你可以想象,在培养细胞时,今天培养基有一点点不一样,或者多了一点时间、少了一点时间很可能出来的东西就不一样。

  要想把这么复杂的生产工艺全部自动化,目前看来还是比较难的,但是这不意味着难就放弃我们的努力。像我之前说的,我们做产品的把产品做好,也希望上下游企业该做自动化的把自动化做好,该做物料的把物料做好,这样才能够有很好的效率和行业前景。

  陈功:其实对这一点我可以接着刚才王总讲的,我觉得要想降低成本,最重要的还是要创新,源头上创新。

  怎么创新?比如像我们现在做转分化,我们从体外跳到体内,原位直接转分化,我们利用大脑内源性可分裂的胶质细胞,通过AAV递送载体来递送神经转录因子。AAV是病毒,病毒生产以后可以-80度冻存,可以运输到医院,4度解冻以后在一周、两周以内可以保持相当稳定功效。

  更好的技术其实已经出现了,现在mRNA疫苗已经普及了。所以我们神曦集团也在做下一代的产品,我们用mRNA来递送转录因子,可能价格成本就会大大降低。

  我相信将来我们都有可能用RNA技术来做转分化,递送这个产品。一旦做到像mRNA疫苗这样,那你就可以真正降低成本,惠及大众了。

  成药性验证:即将迎来历史拐点

  蔡大庆:大家认为还需要多长时间完成验证?周期需要多长?

  陈功:我不知道可不可以透露,其实我们是可以实现RNA递送做到原位转分化的,只是转分化的效率还没有那么高,但是我相信这是我们未来十年的大方向,就是要用最低的成本达到最高效体内原位再生,我们神曦当然是聚焦在神经再生上,但是理论上我也鼓励所有的人去做肝脏的、或者在其他器官里做原位转分化。

  如果你能用体内可分裂的细胞原位再生另外一个细胞,并且将来可以通过RNA递送来实现的话,这不是非常好的事儿吗?

  何奇志:陈教授讲的这一番是很好的铺垫,我们做的是小核酸领域,如果大家熟悉小核酸就知道,小核酸有一个非常高效的递送系统叫GalNAc递送系统,要比LNP要好一千倍,从manufacturing的角度,从效率的角度,从特异靶点定位的角度,治疗效果持续时间的角度,现在我们用GalNAc递送,可以做到大规模的生产,可以做到半年给一次药,很快就会是一年一次,而且不是完全集成到你的基因组里面,没有安全隐患,只到你的肝,所以不会影响你的其他地方。

  所以用RNAi这个技术做肝的再生是再好不过的结合了。而且我们肝再生不用转,不用脱分化和转分化,本身就有再生的能力。我们的方式是怎样唤醒它的再生能力,或者让我们的再生能力回到我们小时候都有的能力。

  在这个过程中是因为有些被激活,就像PD-1被激活,你老了不需要这么多的再生能力我干嘛给你?所以它会激活这些基因,如果我们有方式找到这些基因我们沉默它,成药性就会非常高。而且GalNAc批量生产是非常成熟的技术。

  我回到大庆总前面一个问题,中国公司能扮演什么样的角色呢?前面siRNA的技术主要是罕见病,他们有很大的压力降低成本。现在CMC和manufacture在国外也是很大的瓶颈,中国公司这方面是最强的,你能够生产小分子,最后就能够生产siRNA,整个siRNA的生产非常复杂,单体要合成,你的递送系统、siRNA的链,所有复杂的过程都使得manufacture很复杂,但是这其实是中国CRO这方面的优势。

  今天是刚刚开始,有一段的路程可走,长远来说这是非常能够规模化生产,而且对于肝病来说这个技术是一个非常有效的方式,我们很有信心。

  蔡大庆:谢谢,真是看到这个领域在快速起飞,我们希望在其他的领域也可以很快。

  王立群:所以问到我们多快能验证这些很创新的modality,我想说的是CGT有一个特点,我们的药本身就是活的细胞,比原来你们熟悉的化药、抗体药的开发我觉得时间上是要缩短的。为什么?因为对于那些药来说先要把biology搞清楚以后,确认了通路、这个靶点是要干预的,然后再做药。做药能不能做成,能不能达到体内疗效的暴露等等。而CGT把两步变一步了,验证生物学功能的同时,药就已经出现了。

  研发来讲,CGT时间上要比其他创新药的时间肯定要短一点,但是反过来讲,毕竟是创新,有它的规律,有它的时间,我们必须要有一定的沉淀。所以我也是觉得,虽然现在经常听到各方催我们要快,但是我们不要忘了新药研发有一定的规律,我们该走的路一定得走。

  王文元:提到多快的时间能够在再生医学领域进行验证,它的应用领域有多大,从我们产品线来讲,因为我们做体外血小板和红细胞的大规模工业化制备和生长,有一个特点就是相对于细胞治疗或者基因治疗其他的产品线来说,临床实验相对快一点,如果仅仅是从体内验证有效性或者安全性的角度来讲,我们在体外制备的基于iPSC的人体血小板已经在准备进入临床实验验证阶段。

  虽然说相对而言进行临床验证可能要快一点,但是要真正做成一款生物医药的产品,而且做成一款off-the-shelf的、可及性更高的、普适性的产品,还是需要一定的时间的。因为它是一个活细胞的药物,跟一般的化药、抗体药比还是有它的特殊性的,还是需要一定的时间的,你不可能违背生物学的规律。整个CMC的制备流程、血液系统的匹配等等都需要技术创新,和严格的技术开发和临床实验,尽管我们觉得产品线可能会快一点,但确实还是需要时间仔细打磨,把整个流程安全有效的打通。

  临床经验分享

  蔡大庆:两位王总说得非常重要,确实是科学的规律不可能自己创造,这跟我们见到的有一些投资人,几乎在说为什么这个妇女生小孩要十个月,我花十亿难不成五个月不能足月吗?我本人就不信,这个东西不符合科学规律,这些细胞制药有它内在的规律,你再想加快也加快不了的,我是非常赞同他们的观点。要有只争朝夕的态度,但是也不能乱干。

  我最后一个问题问一下临床,你们临床的经验能不能给大家分享一下。

  魏君:这个话题我接着刚才大家的讨论来说,一款新药什么时候可以真正在临床上进行验证?除了大家刚才说了技术平台的问题,还有最核心一关就是跟监管机构的沟通,如何说服他们这样一种创新可以在临床上实现非常好的效果。

  所以在创新药上面,我个人的建议是一定要在项目尽可能早的阶段就跟监管机构进行沟通,无论是技术细节还是治疗的方式,我认为怎么早都不为过,因为他们不仅仅是监管机构,其实是跟你在同一个战壕里的战友,监管机构给出的指导意见是可以帮助扫清临床障碍的,这种沟通会非常有帮助的。因此,一方面是要在技术层面进行加速,另外要尽早跟监管机构沟通,提高沟通的效率。

  蔡大庆:谢谢魏总,你们每一个人在临床的沟通上、跟CDE的沟通上都有各种各样的故事,因为毕竟是安全性和未来临床路径,还要多长时间、花多少钱非常重要的问题,在这里面走过来最远的就是王立群王总了,请王总总结几句。

  王立群:可能很多人觉得我们的监管是特别tough,但实际上我不觉得,我们国家这几年CDE变化很大,非常跟国际接轨,他们以非常开放的形式会跟你讨论。

  我想说的是一方面因为现在他们很开放、宽进严出,造成了感觉拿到IND就觉得很厉害了的印象。实际上业内的人都知道IND不是以前我们想象的那么那么难,药品获批上市才是真正的成功。整个审批过程就是降风险的过程。关键的是你跟监管沟通的时候你手上要有数据,要用科学的方法跟他讨论到底有没有增加风险、增加对患者的临床风险,只要讲得通的事情我觉得他们真的能接受,我在这里也是为他们背个书。

  蔡大庆:谢谢王总。我们的时间正好也到了,跟我刚才说得一样,我觉得这是一个非常好的机会,我自己都还有很多的问题希望跟各位请教,但是时间已经到了,再次感谢各位嘉宾,我希望有机会以后再沟通,再请大家在像华兴这样的场合把自己的观点向大家宣传,促进这个行业迅速稳健的发展。

  谢谢各位!

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